U.S. Food and Drug Administration har givet accelereret godkendelse til den første genterapi nogensinde, Elevidys, rettet mod Duchennes muskeldystrofi.
fjerde stimulus check udgivelsesdato
Denne banebrydende udvikling er blevet lettet af forskning udført i Rochester, og terapien gennemgik fase tre af dets kliniske forsøg ved University of Rochester Medical Center (URMC).
Godkendelsen vil gavne pædiatriske patienter i alderen fire og fem diagnosticeret med DMD, en invaliderende tilstand, der primært rammer drenge, og som ofte fører til tab af mobilitet i deres teenageår.
Denne genterapi har til formål at erstatte det defekte gen, der er ansvarlig for sygdommen, hvilket markerer et betydeligt fremskridt i forhold til traditionelle symptomatiske behandlinger.
Navnlig har deltagende familier rapporteret betydelige forbedringer efter infusion.
endnu et stimulustjek i 2021
Kliniske forsøg fortsætter, mens skaberne af Elevidys arbejder på at sikre fuld godkendelse af behandlingen til børn op til syv år.
